万邦德制药甲钴胺获 FDA 孤儿药资格认定，剑指渐冻症治疗
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万邦德医药控股集团旗下万邦德制药收到 FDA 认定函，其甲钴胺治疗肌萎缩侧索硬化（渐冻症）获 FDA 孤儿药资格认定。甲钴胺是 DNMT1 刺激剂和内源性维生素 B12，能穿过血脑屏障，催化同型半胱氨酸转化，降低神经毒性。渐冻症是因运动神经元受损引发的致命疾病，症状多且严重，目前无法阻止或逆转病情发展，确诊后平均生存期2-5年，此次认定为渐冻症治疗带来新希望。
就在昨日，万邦德医药控股集团股份有限公司传来振奋人心的消息，其全资子公司万邦德制药集团有限公司成功收到 FDA 认定函，确认甲钴胺用于治疗肌萎缩侧索硬化（ALS，也就是大众熟知的渐冻症）获得了 FDA 授予的孤儿药资格认定。这一消息无疑为渐冻症治疗领域注入了新的希望。
根据万邦德发布的公告内容，甲钴胺（Mecobalamin，CAS：13422-55-4）作为一种 DNMT1 刺激剂，同时也是内源性维生素 B12，广泛存在于血液、髓液之中。它具备独特的优势，能够直接穿过血脑屏障，并且无需进行生物转化。在人体内，它可以高效催化同型半胱氨酸转化为甲硫氨酸，进而维持甲基化循环的平衡状态，有效降低同型半胱氨酸的神经毒性，对神经系统的健康维护有着重要意义。
而肌萎缩侧索硬化症 (ALS)，也就是渐冻症，是一种极为棘手的神经系统疾病。其致病原因主要是运动神经元受损，随之而来的是一系列严重症状，像肌肉无力、肌肉萎缩、肌束颤动、肌肉痉挛抽搐，患者的运动功能逐渐丧失，还会出现言语及吞咽困难、呼吸功能障碍，甚至情绪及认知方面也会发生改变。渐冻症堪称致命绝症，到目前为止，还没有已知的治疗手段能够有效阻止或逆转病情发展。患者一旦确诊，平均生存期仅仅只有2-5年，病情之严峻令人揪心。此次甲钴胺获得 FDA 孤儿药资格认定，或许能为渐冻症患者打开新的治疗大门。
