全球首个NF1治疗药物米达替尼，于美国成功获批上市
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美国 FDA 批准 SpringWorks 公司的米达替尼（Gomekli）上市，用于治疗无法完全切除的 NF1-PN 成人和 2 岁及以上儿童患者。该批准得益于关键 2b 期 ReNeu 试验数据，NF1 是罕见遗传病，肿瘤沿神经生长，美国约 10 万儿童和成人患病。此前虽有相关药物获批，但仅用于儿科患者，米达替尼填补了成人治疗空白 。
2025年2月11日，这是一个在医药领域具有里程碑意义的日子，美国食品与药品监督管理局（FDA）正式批准 SpringWorks Therapeutics, Inc. 公司旗下的 Gomekli（mirdametinib，米达替尼）上市。这款药物获批用于治疗患有无法完全切除的 1 型神经纤维瘤病相关丛状神经纤维瘤（NF1-PN）的成人和 2 岁及以上儿童患者，为这一疾病群体带来了新的希望。
此次获批，离不开关键 2b 期 ReNeu 试验（NCT03962543）数据的有力支撑。该试验专注评估 mirdametinib（米达替尼）在 2 岁及以上患有 NF1 相关 PN 且导致严重发病患者中的治疗效果，其成果为米达替尼的上市奠定了坚实基础。
NF1 是一种极为罕见的遗传性疾病，主要特征是肿瘤沿着皮肤、大脑以及身体其他部位的神经生长发育。根据 SpringWorks 提供的数据显示，仅在美国，就有约 100,000 名儿童和成人受此疾病困扰。此前，2020 年阿斯利康和默克获得 FDA 批准的 Koselugo（selumetinib）虽也用于治疗 NF1-PNs，但它的批准范围仅局限于儿科患者。而 Gomekli 作为首个获批用于成人和儿童 NF1 患者的治疗药物，尤其是针对有症状且不利于完全手术切除的 PN 患者，无疑填补了这一领域在成人治疗方面的空白，具有不可忽视的临床价值。
