重大突破！造血药索乐匹尼布，有望荣膺国内首款上市 Syk 抑制剂

近日，一则令人振奋的消息传来，和黄医药宣布其在研的国家 1 类创新药索乐匹尼布，用于成人原发免疫性血小板减少症（ITP）患者的 ESLIM - 01 中国 III 期研究成果，在权威医学期刊《柳叶刀・血液病学》上精彩亮相。无独有偶，早在 6 月 14 日，该研究报告就已在欧洲血液协会 2024 年年会上，通过一项口头报告以及两项海报展示的形式，向全球医学领域的专家学者们进行了公布。

此次《柳叶刀・血液病学》发表的索乐匹尼布用于成人原发免疫性血小板减少症（ITP）患者的 ESLIM - 01 中国 III 期研究结果令人瞩目，其持久缓解率高达 48.4% ，而安慰剂组仅为 0%。在欧洲血液协会年会上报告的亚组分析进一步表明，无论患者既往的治疗线数，还是既往 TPO/TPO - RA 治疗情况怎样，索乐匹尼布均能带来稳定且一致的临床获益。这一系列研究，不仅验证了 SYK 抑制剂索乐匹尼布在中国原发 ITP 患者身上展现出的持久疗效，还证实了其良好的安全性，充分说明索乐匹尼布有望成为既往接受过至少一种治疗的免疫性血小板减少症患者的理想治疗新选择。

索乐匹尼布作为一种新型、高选择性的口服脾酪氨酸激酶（Syk）抑制剂，主要用于治疗血液恶性肿瘤和自身免疫性疾病。Syk 在 B 细胞受体和 Fc 受体信号传导通路中，扮演着关键蛋白的角色，是攻克自身免疫疾病以及多种亚型 B 细胞淋巴瘤的重要治疗靶点。索乐匹尼布能够通过抑制酪氨酸激酶依赖性 Fcγ 受体介导的巨噬细胞吞噬作用，减少血小板的吞噬破坏；同时，它还能降低 B 细胞产生抗血小板抗体，双管齐下，协同发挥作用，最终有效降低血小板的破坏程度，实现血小板数量的提升。

值得关注的是，目前国内市场上还没有 Syk 抑制剂获批上市。基于 ESLIM - 01 III 期研究的优异成果，和黄医药早在 2024 年 1 月就已在中国提交了索乐匹尼布的上市申请，并且顺利获得受理，申请用于治疗原发免疫性血小板减少症。按照当下药品审评的进度进行分析，预计索乐匹尼布片将在 2025 年获批上市，极有希望成为中国首款成功上市的 Syk 抑制剂。