国家药监局党组书记、局长李利在宁夏回族自治区银川市、中卫市走访考察中药材种植基地、中药生产经营企业、中医医院和药品检验机构等,调研加强中药质量监管,促进中药质量提升工作。
国家药监局因药品不良反应评估结果,决定统一修订氟尿嘧啶注射剂说明书。要求上市许可持有人按规定于2025年5月8日前备案修订,涉及标签一并改,备案后新生产药不得用原说明书,9个月内处理已出厂药品说明书。持有人需研究新增不良反应机制,做好宣传培训。医师、药师依新说明书分析获益/风险,患者用药前读说明书遵医嘱,省级药监局督促落实并查处违规行为。
万邦德医药控股集团旗下万邦德制药收到 FDA 认定函,其甲钴胺治疗肌萎缩侧索硬化(渐冻症)获 FDA 孤儿药资格认定。甲钴胺是 DNMT1 刺激剂和内源性维生素 B12,能穿过血脑屏障,催化同型半胱氨酸转化,降低神经毒性。渐冻症是因运动神经元受损引发的致命疾病,症状多且严重,目前无法阻止或逆转病情发展,确诊后平均生存期2-5年,此次认定为渐冻症治疗带来新希望。
美国 FDA 批准 SpringWorks 公司的米达替尼(Gomekli)上市,用于治疗无法完全切除的 NF1-PN 成人和 2 岁及以上儿童患者。该批准得益于关键 2b 期 ReNeu 试验数据,NF1 是罕见遗传病,肿瘤沿神经生长,美国约 10 万儿童和成人患病。此前虽有相关药物获批,但仅用于儿科患者,米达替尼填补了成人治疗空白 。
和黄医药在研国家 1 类创新药索乐匹尼布,用于成人原发免疫性血小板减少症(ITP)患者的 ESLIM - 01 中国 III 期研究成果,在《柳叶刀・血液病学》发表,此前也在欧洲血液协会年会公布。研究显示其持久缓解率高,无论患者既往治疗情况如何均有临床获益。索乐匹尼布是新型 Syk 抑制剂,能减少血小板破坏。国内尚无 Syk 抑制剂上市,其已提交上市申请,预计 2025 年获批成首款。
2 月 12 日,国家药监局副局长黄果带队前往北京大学肿瘤医院,调研优化创新药临床试验审评审批试点及药物临床试验机构建设情况,听取临床专家意见。黄果强调药物临床试验对创新药研发的关键作用,指出改革试点已取得进展,相关机构和研究者要积极参与,保障试验各环节规范,监管部门需加强指导和监管,国家及北京市药监局相关负责人参与调研。
《儿童青少年近视防控白皮书》还强调了科普教育在近视防控中的重要性。通过富有创意和深度的科普宣教,能够显著提升公众特别是青少年群体对眼健康的认知,激发儿童青少年的自我保护意识,从而在日常生活和学习中自觉养成科学的用眼习惯。